Thérapie génique

Avril 2000.
L'équipe de l'hôpital Necker, à Paris, remporte la première victoire incontestable de la thérapie génique : permettre à deux enfants de sortir de leur bulles stériles où une déficience immunitaire génétique les condamnait à rester.

Certains appellent la thérapie génique "médecine du 21e siècle", d'autres n'y voient que le champs d'action discutable mais juteux des start-up de la bio-économie internationale. Pour avoir une idée de ce que sont les thérapies géniques, il faut d'abord ouvrir l'armoire des notions qu'il est bon de se rappeler.

Les médecins connaissent actuellement près de 3000 maladies d'origine génétique. Certaines sont très rares, d'autres sont très connues, telle l'hémophilie ou la mucoviscidose. Certaines sont très graves, d'autres moins, mais toutes sont dues à la déficience d'un ou plusieurs gènes. Les gènes. Il y a dans le noyau de chacune des milliards de cellules qui composent notre corps des objets au nom barbare et poétique de chromosomes. Ces petits spaghettis sont principalement constitués d'une longue molécule appelée ADN, elle même composée d'une longue chaîne de briques élémentaires désignées par les lettres A,T,G et C. C'est avec cet alphabet qu'est écrit le programme qui nous construit, nous façonne, nous répare, nous maintient en vie : ce que les scientifiques appellent le génome. Chaque cellule n'utilise que la petite partie de ce code qui la concerne mais en détient l'intégralité, c'est bien pratique. Chaque information contenue dans le génome, comme de définir la couleur des yeux, les défenses immunitaires ou la longueur des poils du nez, s'appelle un gène. Une maladie génétique survient lorsqu'un gène est anormal, incomplet ou totalement absent. Pour guérir une telle maladie, les chercheurs ont eu l'idée de remplacer le gène déficient par un gène tout neuf : voilà précisément l'objet des thérapies géniques. Ouvrir le noyau d'une cellule malade pour y introduire un gène corrigé, est plus facile à dire qu'à faire. Parmi plusieurs méthodes explorées, l'emploi d'un virus comme moyen de transport s'annonce la plus satisfaisante.

Virus.
Plus petits organismes vivants connus, les virus se résument à une boîte de protéines, briques de base des cellules vivantes, avec de l'ADN dedans. Ils pénètrent dans les cellules pour s'y reproduire, provoquant souvent des dégâts divers et généralement fâcheux pour l'être vivant propriétaire desdites cellules. Parmi eux, encore plus vicieux, les rétrovirus ne prennent même pas la peine de se reproduire par eux-mêmes : ils envoient leurs propres gènes directement dans le noyau de la cellule qu'ils infectent, et c'est la victime elle-même qui va les fabriquer à la chaîne. Vous avez compris la ruse. On va utiliser ces rétrovirus, les rendre inoffensifs et remplacer leurs gènes par le gène manquant, afin qu'ils le placent eux-mêmes dans le noyau de la cellule malade. Curieux paradoxe des thérapies géniques, ces redoutables virus que l'on empêchait à toute force depuis un siècle de pénétrer dans les cellules, voilà qu'on prie le ciel pour qu'ils ne ratent pas leur cible. Car cette technique, aussi avancée soit-elle, ne marche pas à tous les coups et les résultats encourageants comme celui de l'hôpital Necker ne sont encore que des succès isolés. Il serait plus facile, certains disent plus efficace, de travailler sur des embryons humains, puisque au fur et à mesure de la croissance, la correction génétique s'étendrait à toutes les cellules de l'individu, plus loin encore, jusqu'aux cellules sexuelles, permettant ainsi sa transmission aux générations suivantes.

Et c'est là que les lumières rouges s'allument. Avant de franchir le pas qui nous ferait user de la création d'un être humain comme d'un jeu de construction en plastique, il est normal qu'on se pose toutes les questions appropriées, en essayant de ne pas en oublier. En attendant, les recherches pour modifier le génome de l'embryon humain ont été interdites. On n'attend pas de résultats d'ampleur des thérapies géniques avant 10 ou 15 ans. D'ici là, espoir des malades, avancée scientifique, pression de l'économie libérale, question cruciale du devenir humain, toutes ces bonnes raisons vont danser un ballet sans doute plus délicat et complexe que la valse des petits brins d'ADN sur leur hélice virevoltante.